日本异体间充质干细胞

疗法获批上市

用于治疗克罗恩病所致的复杂肛周瘘管

日本武田制药公司间充质干细胞疗法Alofisel获得日本厚生劳动省批准

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近期，日本武田制药公司获得日本厚生劳动省批准，可以制造和销售间充质干细胞疗法Alofisel。

(图片来自网络)

Alofisel是一种体外扩增的人类同种异体脂肪间充质干细胞药物，可在炎症部位表现出免疫调节和局部抗炎作用，它为关闭克罗恩病所致复杂肛周瘘管提供了一种新的治疗选择。

该疗法于年获得了美国FDA颁发的再生医学高级治疗(RMAT)称号。

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克罗恩病是什么？

克罗恩病是一种原因不明的肠道炎症性疾病，在胃肠道的任何部位均可发生，但多发于末端回肠和右半结肠。本病和慢性非特异性溃疡性结肠炎两者统称为炎症性肠病。临床表现为腹痛、腹泻、肠梗阻，伴有发热、营养障碍等肠外表现。病程多迁延，反复发作，不易根治。本病又称局限性肠炎、局限性回肠炎、节段性肠炎和肉芽肿性肠炎。

尚无根治的一般方法，许多病人出现并发症时，需进行手术治疗，现有治疗目的是抑制这种较高的免疫反应，从而达到临床缓解和粘膜愈合。

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相关的临床试验

年在西班牙6家医院临床试验评估同种异体脂肪间充质干细胞治疗克罗恩病复杂性肛周瘘疗效，入组24例患者。经过6个月的随访，没有发生与治疗相关的严重不良反应。24周疗效分析显示，69.2%的患者瘘管引流减少，56.3%的患者治疗后瘘管完全闭合，30%的患者现有瘘道完全闭合。

为进一步验证疗效，欧洲和以色列49家医院进行了Alofisel的3期随机双盲对照试验，该研究入组例非活动性/轻度活动性克罗恩病相关复杂性肛周瘘患者，名患者被随机分配：人至Alofisel治疗组，人至安慰剂对照组。结果显示，与对照组相比，Alofisel治疗组患者在24周的随访中达到联合缓解的主要终点的比例显著增加(51.5%vs35.6%)。Alofisel治疗组不良反应发生率也显著下降（17%vs29%）。

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干细胞疗法前景可期

Alofisel可以克服用于治疗肛周瘘管的手术和全身抗肿瘤坏死因子相关的大多数问题。当抗生素、免疫球蛋白或抗肿瘤坏死因子治疗失败时，这种基于细胞的疗法可以很好地发挥作用。细胞疗法也可以与其他的治疗方法相结合，能更好发挥疗效。

武田开发中心的负责人表示，很高兴Alofisel在日本获批准用于治疗克罗恩病患者复杂的肛周瘘管,复杂肛周瘘是克罗恩病具有挑战性的并发症，该药在日本获得批准，为那些对常规或生物治疗无效的患者提供了一种潜在的治疗选择。”